在古代，神農嘗百草，這其實就是人工篩選藥物的過程。
　　在現代，看過電影《我不是藥神》的人也會知道，新藥研發的成本是極高的。
　　在綜藝節目《奇葩說》中，經濟學家薛兆豐提到：每一款新藥研發的周期大約是20年，平均每款新藥的研發費用高達20億美元。
　　所以，新藥研發是一個高風險高回報的行業。
　　人工智能時代，情況有了很大的變化，人工智能可以對新藥研發有很大的幫助。
藥的分類
　　要理解人工智能對新藥研發的幫助，首先需要對藥物做一個大致的分類。從藥物分子的大小來分，一般可以把藥物分為二類。
1． 化學藥
　　化學藥的起效成分是單一、明確的化學小分子，分子量通常小于 1000 道爾頓（也就是1000個質子質量）。這種藥可以通過實驗室化學合成制備，其分子結構可以用紫外可見分光光度計，核磁共振與紅外光譜儀等儀器鑒定。這種藥物分子可以直接進入細胞產生藥效。
　　著名的阿司匹林（aspirin）就是一種化學藥，阿司匹林于1899年3月由德國化學家發明，可用于治療感冒、發熱、頭痛等病癥。再比如偉哥（viagra）是由美國輝瑞研制開發的一種口服治療男性性功能障礙的藥物，在音樂人李宗盛等人演唱的《最近比較煩》這首歌中，有這樣一句“我夢見和飯島愛一起晚餐， 夢中的餐廳燈光太昏暗， 我遍尋不著那藍色的小藥丸”，這個藍色的小藥丸就是偉哥 ，這也是一種化學藥。
2． 生物藥
　　生物藥一般是抗體、蛋白（多肽）、核酸類藥物，分子量通常遠大于1000 道爾頓。所以生物藥是大分子藥。
　　比如治療糖尿病的人工胰島素就是一種生物藥。1958年，中國科學院在王應睞、曹天欽、鄒承魯、鈕經義、沈昭文等先生的帶領下，正式啟動人工合成胰島素項目，1966年取得巨大成功。我國人工合成的胰島素其實就是一種人工合成的蛋白質分子，這是一種生物藥。
　　對于人工智能新藥研發來說，多數情況下比較適合處理化學藥，對于大分子生物藥的研發，目前的人工智能技術還有點力不從心。
新藥研發與藥物靶點
　　要理解新藥研發，我們還要看一下為什么一個人會生病——因為藥物是用來治病的。從分子生物學的角度來說，有的病情是由于分子的表達缺失引起的，比如胰島素降低引起糖尿病；也有的病情是因為分子的表達過強引起的，比如組胺過高引起過敏。
　　那么，人為什么會生病呢？因為身體是由細胞組成的，細胞是由化學小分子和生物大分子共同組成，它們并不是簡單地拼湊在一起，而是相互級聯作用構成一個復雜龐大的網絡，不同的生理功能可以看成這個巨大網絡中一條條串聯的線路。
　　我們身體的疾病，除了外科損傷之外，多數是這個網絡上某個線路發生了異常，這就好像某條交通線發生了堵塞一樣。吃藥的目的就是打開這個擁堵點。這個擁堵點也就是藥物分子需要作用的“靶點”。
　　在分子生物學出現之前，沒有藥物靶點這個概念。在那個時候，無論是全球各地的草藥，還是偶然發現的青霉素，都是根據經驗、猜測或者迷信來揣度人體的發病原因。中藥就是其中一個例子，一般中藥有副作用，這就是因為中藥不是根據分子生物學設計出來的，所以它的靶點很散亂，相當于是用散彈槍去打靶，而現代西藥則好像是用狙擊槍去打靶。
　　因此，人體內的所有分子都可能成為潛在的靶點，這些分子有可能在細胞膜上，或者在細胞質里，有些可能在細胞核里；這些分子也可能在血液里，或者在大腦中——不同分子的特點不同。比如抗體等生物大分子只能與體液和細胞膜上的分子結合，而化學小分子則更容易穿透細胞膜甚至進入細胞核發揮作用。不同藥物進入體內的方式是不同的，一個好的藥物需要保證它們不要在進入體內的途中損失掉（比如被胃液的酸性腐蝕等等）。而且藥物的設計必須有很好的靶向性，比如有的藥需要進入大腦，那么就需要穿過血腦屏障；有的藥為了不影響嬰兒，則希望它不要透過母嬰屏障。最好的藥物設計的標準是：設計出來的藥只與想治療的器官和分子發揮作用，而不產生其他的副作用。但是，由于生物功能是一條線路，這個線路上可能不止一個分子有成為靶點的潛力，因此要找到最關鍵的靶點才會最有效果。但事情沒有那么簡單，在生物體中，同樣一個分子可能是多功能的，如果抑制了這個分子，可能就會引起其他正常功能的損傷，這就是產生副作用，有些副作用還很嚴重，因此，要選擇非常干凈特異的分子作為藥物靶點。
　　藥物靶點這個概念是分子生物學發展的產物，尤其是基因測序技術發展起來之后才有的新概念。通過研究找到真正作用的原因（分子機理），可以為藥物研發提供了新的原理。
人工智能幫助新藥研發
　　人工智能是需要有大數據作為原料的，而新藥研發領域其實是一個大數據非常豐富的寶庫，因此這為人工智能提供了用武之地。比如1959年《藥物化學》雜志創刊至今，至少發表了45萬種化合物作為藥物的研究對象，這是一個巨大的數據庫，對于這樣的大數據，人工智能可以發揮它的獨特作用。
　　不久前，《科學美國人》與世界經濟論壇發布了2018年十大新興技術，人工智能輔助化學分子設計——機器學習算法加速新藥研發就是其中之一。
　　目前，在全球有至少100家企業正在探索新藥研發的人工智能方法，在國外，葛蘭素史克、默克、強生與賽諾菲公司都已經布局人工智能新藥研發。在中國，也涌現了深度智耀、零氪科技與晶泰科技等人工智能新藥研發企業，藥明康德也戰略投資了美國的一家人工智能新藥研發公司。
　　對于化學分子的設計而言，以前的設計是通過人員對分子各種側鏈和基團化學性質的經驗，人工設計藥物。這個過程就跟程序員寫程序一樣，有的人有天分，寫一個程序就能成功運行，有的人沒天分，設計了許多也沒有好用的。因此，在當時就有很多人說，藥物的化學設計是一種藝術，甚至是一種玄學。
　　現在，則可以用機器來學習藥物和藥物靶點的結合特點，從而讓機器來進行藥物設計，這也能大大提高成功設計的概率。人工智能通過計算機模擬，可以對藥物活性、安全性和副作用進行預測。
　　人工智能可以應用在藥物開發的不同環節，包括虛擬篩選苗頭化合物、新藥合成路線設計、藥物有效性及安全性預測、藥物分子設計等。為什么人工智能提高新藥研發的效率呢？因為人工智能有很強大的發現關系的能力，還有很強大的計算能力。在發現關系方面，人工智能可以發現藥物與疾病的連接關系，也能發現疾病與基因的連接關系。在計算能力方面，人工智能可以對候選的化合物進行篩選，更快篩選出具有較高活性的化合物，為后期臨床實驗做準備。人工智能在化合物合成與篩選方面可以比傳統手段階段40％的時間，每年為藥企節約上百億的篩選化合物的成本。
　　人工智能技術的出現，為中國在新藥研發的國際競爭中實現彎道超車提供了一定的可能性。