大幅受益民生的基因檢測領域在政策紅利的持續加碼的市場背景下，在細胞檢測前沿技術的創新與研發角度也進行的如火如荼。近日，《麻省理工科技評論》推出“2017年十大突破技術”，“基因療法2.0”位列其中，有望在今年迎來新的突破。此消息一出來，關于便攜式細胞制備儀器的相關討論，迅速引起業界的關注。

  基因療法（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷或異常引起的疾病，最終實現治療目的，有著超30年的發展歷史。雖然過程頗為坎坷，但是隨著載體病毒、遞送機制的優化，基因療法進入2.0時代，在癌癥、罕見病治療上展現出很好的前景。

  據悉，UniQure公司的Glybera（治療家族性脂蛋白脂酶缺乏癥）以及GSK的Strimvelis（治療嚴重聯合免疫缺陷病）兩款基因治療產品已經在歐洲獲批上市。2017年，Spark Therapeutics旗下的基因療法Voretigene Neparvovec（治療遺傳性視網膜疾病）有望成為首個獲FDA批準的產品。

  便攜式儀器實現“gene therapy in a box”

  如何實現細胞的自動化制備？這是Adair團隊試圖“平民化”基因療法的關鍵。

  他們采用了一款由德國儀器制造商Miltenyi出售的細胞處理設備——Prodigy，它能夠自動化完成基因療法中關鍵的步驟——細胞制備、擴增。細胞從一端輸入儀器，在其內運行30小時后從另一端輸出，即可用于治療，大大縮短了細胞處理時間。

  Adair希望，這種移動式儀器能夠將基因療法推廣至更多的國家和地球，包括艾滋病流行最嚴重的非洲。

  Prodigy：外形小巧，重約150磅，表面裝備有明亮的玻璃罩、整齊的儀表盤和彎曲的輸液軟管。患者細胞會在軟管內輸送，與各類化學物質接觸、反應，最終與攜帶有目標DNA的病毒載體融合。

  Prodigy售價約為15萬美元，一位患者所需細胞制備的試劑成本約為1.2萬美元。德國營銷經理Katharina Winnem?ller表示：“這一移動式設備大大簡化了細胞治療過程。雖然這并不意味著每一個鄉村醫院都能開展相關治療，但是它能夠顯著降低患者的治療成本。”

  除了Miltenyi，其他研究機構和公司也在積極研發類似的細胞處理設備，例如General Electric（通用電氣）收購了一家專門處理細胞的公司Biosafe，麻省理工學院的德雷珀實驗室正在開發一款微流體設備，用于CAR-T療法的前期準備。